Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron el viernes dos tratamientos para la anemia falciforme, una enfermedad genética hereditaria de la sangre, incluido el primer tratamiento que utiliza “tijeras moleculares” CRISPR, una técnica de edición del genoma.
“La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y más eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras”, afirmó Nicole Verdun, directora de la Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA), en un comunicado de prensa.
Según la FDA, la anemia falciforme, o drepanocitosis, afecta a unos 100.000 estadounidenses, en su mayoría personas negras.
Entre los síntomas más comunes están la anemia crónica, crisis de dolor agudo y un mayor riesgo de infecciones, con consecuencias que pueden afectar órganos vitales y ser fatales.
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